Biniu, jeśli mówisz o
myostatin neutralizing antibodies, to i owszem. To antyciała neutralizujące działanie/produkcję miostatyny, która hamuje
wzrost mięśni.
Tu mam w ogóle ciekawy art nt.temat:
Mięśnie czterolatka nadzieją w walce z dystrofią
Trenton/Berlin (AP) W walce ze śmiertelną dystrofią mięśni nadzieją stało się odkrycie w materiale genetycznym pewnego chłopca z Niemiec: czterolatek na skutek mutacji swoich genów jest niebywale silny i muskularny. Według autorów artykułu zamieszczonego w „New England Journal of Medicine” poprzez zmiany w strukturze DNA blokowana jest produkcja proteiny miostatyna, która z kolei hamuje wzrost mięśni. Urodzony w Berlinie chłopiec, syn 24-letniej zawodowej ex-sportsmenki, ma dwa razy więcej masy mięśniowej i o wiele mniej tłuszczu w organizmie niż jego rówieśnicy. Odkrycie pierwszej tego rodzaju udokumentowanej zmiany genetycznej u ludzi może zdaniem lekarzy przyczynić się do rozwoju badań nad lekarstwami przeciwko dystrofii mięśni. To genetycznie uwarunkowane schorzenie jest nieuleczalne, a jego najczęściej występująca forma – tzw. dystrofia mięśni Duchenne’a prowadzi do śmierci przed wejściem w dorosłe życie. Po mukowiscydozie jest ona najczęściej występującą chorobą dziedziczną u chłopców. Do dziś naukowcy nie znaleźli sposobu na usunięcie tego defektu genetycznego. Jednak w ostatnich latach udało się nieco zmniejszyć dolegliwości około 2.500 chorych dzieci i młodzieży w Niemczech i poprawić jakość ich życia. Według danych ekspertów z 3.500 noworodków płci męskiej przynajmniej 1 ma uszkodzony dystrofią gen w swoim chromosomie X. W pierwszych latach życia chore dzieci nie różnią się bardzo od swoich zdrowych rówieśników. Dopiero pomiędzy piątym i szóstym rokiem życia mięśnie pacjenta stają się coraz słabsze; najpóźniej w dziesiątym roku życia skazani są na poruszanie się na wózku inwalidzkim. Aż do – bardzo wczesnej – śmierci mięśnie staja się coraz słabsze, przy czym chory zachowuje pełną jasność umysłu. Proces ten prowadzi do tego, że w końcowym stadium choroby oddychanie odbywać się musi przy pomocy specjalistycznej aparatury. Dochodzi do tego, że pewnego dnia pacjenci są tak sparaliżowani, że nie mogą mówić, poruszać mięśniami twarzy czy odczuwać czegokolwiek koniuszkami palców. Jedynie komputer stanowi kontakt ze światem, zanim pacjenci umrą na niewydolność sercową czy oddechową. Przed siedmioma latami naukowcy z Uniwersytetu Johns’a Hopkins’a w Baltimore wyhodowali niezmiernie muskularne myszy, usuwając gen odpowiedzialny za produkcję miostatyny. Byłoby to dowodem na to, że u ludzi miostatyna odgrywa taką sama rolę jak u zwierząt – wyjaśnia Markus Schülke ze szpitala klinicznego w Berlinie, opiekun czterolatka. Na dzień dzisiejszy dziecko jest zdrowe, jednak lekarze obawiają się, że w przyszłości mogą pojawić się u niego problemy z sercem czy inne schorzenia. Na możliwościach redukcji miostatyny koncentruje się wiele grup naukowych na uniwersytetach czy w firmach farmaceutycznych. Na leczeniu zaniku mięśni mogliby skorzystać także pacjenci cierpiący na raka czy AIDS lub ludzie ze złamaniami kości czy skazani na leżenie w łóżku. Także dla astronautów ciekawy byłby lek przeciwko rozkładowi mięśni. Genetyk Lou Kunkel z Uniwersytetu Johns’a Hopkins’a uważa, że przełom w leczeniu dystrofii może nastąpić w najbliższych latach. „Redukcja tej proteiny choćby o 20, 30 czy 50% może znacznie oddziaływać na masę mięśniową” mówi profesor.
===============================================================
DO AUTORA:
Co do pomocy w tej chorobie, skontaktuj się może z Polskim Towarzystwem Chorób Nerwowo-Mięśniowych. Dyżury telefoniczne są w czwartki od godz.11.00 do 14.00 pod nr. tel. 022 642 75 07.
Możesz też zadzwonić do oddziału regionalnego PTChNM. Ich namiary to:
ul. Stolema 66/2,80-170 Gdańsk
Telefon:+48 (058) 303 03 54
+48 (058) 558 44 93
Może będą mieli namiary na coś bliżej Świnoujścia.
Pozdrawiam.
Biniu
mpasso
Grasik
ambroziak
